В Европе детей начнут лечить при помощи генной терапии

В Европе впервые одобрено применение препаратов генной терапии при лечении детей.

Европейское агентство по лекарственным препаратам одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей, страдающих АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН).

Данное заболевание является следствием генетической мутации, которая приводит к нарушениям работы фермента аденозин-дезаминазы. Дефицит фермента приводит к нарушениям работы тимуса. В целом же тяжелые комбинированные иммунодефициты — иммунодефицитные состояния, при которых ребёнок погибает в первые месяцы или в первые годы жизни (такие дети редко живут более 1—2 лет), так как они практически лишены иммунитета и смертельными для них могут оказаться любые инфекции. Единственная возможность терапии этих заболеваний — трансплантация костного мозга, но найти подходящего донора удается не всегда.

Ежегодно в Европе рождается около 15 детей с диагнозом АДА-ТКИН. Генная терапия Strimvelis была разработана компанией GlaxoSmithKline, она предназначена для пациентов, которым не удается подобрать подходящего донора. Лечение предусматривает введение в организм пациента ретровирусные векторы, которые несут полноценные копии поврежденного участка генома.

В будущем компания планирует получить разрешение на использование генной терапии при лечении других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, таких как метахроматическая лейкодистрофия и синдром Вискотта-Олдрича.